Kas tüvirakkudega on võimalik autismi ravida?
Autism ehk autismispektri häire puudutab kõikjal maailmas üha rohkemaid peresid. Haiguste kontrolli ja ennetuskeskuste (CDC) andmetel diagnoositi Ameerika Ühendriikides 2020. aastal autismispektri häire (ASD) ligikaudu ühel lapsel 36st. See on märkimisväärne kasv võrreldes varasema ajaga – 20 aastat tagasi määrati selline diagnoos ühele lapsele 150st.
Kuna autismi diagnoositakse üha rohkem, suureneb ka vajadus leida tõhusaid ravimeetodeid. Üks paljutõotavatest uurimisvaldkondadest on tüvirakuteraapia – uudne lähenemine, mis on tekitanud meditsiiniringkondades elevust ning andnud paljudele peredele lootust. Samas on see tõstatanud aga ka olulisi küsimusi.
Kas tüvirakkudega on tõesti võimalik autismi ravida ja mida peaksid lapsevanemad selle kohta teadma?
MIS ON AUTISM?
Autism on arenguhäire, mida iseloomustavad jäigad mõtlemis- ja käitumismallid ning iseärasused suhtlemises, käitumises ja kõnes. Tavaliselt ilmneb autism väikelapseeas, kuid mõnikord on suhtlemishäired märgatavad juba imikueas.
Autismi ilmingud haaravad suurt ringi inimesi, kes erinevad üksteisest sümptomite, seisundi raskusastmete, funktsioneerimise või toimetulekutaseme poolest. Näiteks oskavad osad autistid rääkida, teised aga mitte. Mõned vajavad igapäevaelus märkimisväärset tuge, teised aga mitte. Ligikaudu 75% juhtudest kaasneb autismiga vaimne mahajäämus, väikesel osal autismiga lastest on aga normi piiresse jääv intellekt. Sundkäitumine, sotsiaalne saamatus ja suhtlemisraskused avalduvad samuti erineva tõsidusega. Kuna erinevused sümptomaatikas on väga suured, kasutatakse sõna ‘autism’ asemel tihtipeale terminit ‘autismispektri häire’ (ASD).
Kuivõrd autismi näol on tegemist enamasti eluaegse psüühikahäirega, seisavad selle all kannatavad inimesed ning nende perekonnad silmitsi paljude väljakutsetega. Siiski on võimalik palju ära teha, et puuet pehmendada ning lapse elu parandada.
KUIDAS TÜVIRAKUD AUTISMI PUHUL TOIMIVAD?
Kuna autismi puhul on tegu põletikulise protsessiga ajus, siis on sellest häiritud mitmed aju funktsioonid. Kahjustunud on näiteks aju piirkonnad, mis reguleerivad keskendumisvõimet, mälu, tähelepanu ja kõnet.
Autismispektri häirete korral on tüvirakuravi osutunud efektiivseks, sest tüvirakud:
- asendavad mittetoimivad keharakud korrektselt funktsioneerivate keharakkudega;
- vähendavad ajus põletikku;
- parandavad immuunregulatsiooni;
- stimuleerivad kahjustatud närvirakkude asendamist ja uute veresoonte moodustumist;
- parandavad ajusiseseid närviühendusi.
AUTISM JA KLIINILISED UURINGUD TÜVIRAKKUDEGA
Oluline on mõista, et autismi puhul on tüvirakuravi eesmärk leevendada või vähendada seisundi mõju oluliselt suuremal määral, kui muud ravimeetodid seda võimaldavad.
Autismi ravi kohta tüvirakkudega on tehtud palju teadusuuringuid ning senised uuringud on andnud positiivseid tulemusi. On selgunud, et autismi on võimalik ravida nii hematopoeetiliste tüvirakkudega, mida saab nabaväädiverest, kui ka mesenhümaalsete tüvirakkudega, mida saab nabaväädikoest ja piimahamba säsist. Tänasel päeval jätkatakse tüvirakuravi uuringutega, et veenduda täielikult ravi efektiivsuses ja ohutuses.
Tüvirakuravi autismi põdevatel lastel on palju uurinud Duke’i ülikooli meditsiinikeskuses töötav dr Joanne Kurtzberg. Uuring „Autoloogse nabaväädi infusioon autismispektri häiretega lastel”(1) viidi lõpule 2017. aastal. Uuringu peamine eesmärk oli selgitada ravi ohutust.
Uuringus osalesid lapsed vanuses 2 kuni 6 aastat. Raviks kasutati autoloogseid (laste isiklikke) tüvirakke, mis olid nende sünnil tüvirakupanka hoiule pandud. Tulemusena leiti, et tüvirakuravi on ohutu, olulisi kõrvaltoimeid ei olnud. Ainult kaks last olid pärast süstimist ärritunud ja neljal lapsel tekkis allergiline reaktsioon, mis saadi kergesti kontrolli alla. Lapsi jälgiti 1 aasta jooksul ning selle aja jooksul kõrvaltoimete teket ei täheldatud.
Lisaks märkasid vanemad 6 kuud pärast süstimist laste käitumise paranemist. See uuring oli üks paljudest, mis lubas järeldada, et tüvirakuravist võib saada autismi põdevate laste teraapia põhivorm.
Pärast ohutuse tõestamist on sama uuringugrupp algatanud laiema uuringu ravi efektiivuse uurimiseks.
2017. aastal uuris Carpenter jt autoloogsete nabaväädivere tüvirakkude ravi mõju autismispektrihäirega lastele Dr. Melissa Carpenter (2) . Uuringus osales kakskümmend viis 2–6 aastast last, kellel oli kinnitatud ASD diagnoos ja kellel oli rakupangas säilitatud oma nabaväädiveri. Iga osaleja sai ühe ühiku nabaväädivere infusiooni ning laste seisundit dokumenteeriti 6 ja 12 kuud pärast ravi.
Pärast nabaväädivere ühekordset süstimist paranes oluliselt laste sotsiaalne funktsioneerimine, käitumine ning suhtlemine. Uuringu tulemused näitasid, et nabaväädivere tüvirakud on võimelised märkimisväärselt mõjutama nii aju struktuuri kui ka funktsioone. Nad vähendasid närvipõletikku ning tänu sellele vähenes oluliselt ka stereotüüpne autistlik käitumine. Tüvirakuravi parandas aju eri piirkondade närviühendusi, mistõttu paranes patsiendi suhtlemisoskus koos ASD sümptomite vähenemisega. Lapsed hakkasid paremini nägusid märkama ja neid eristama, samuti sotsiaalset teavet tähele panema – kõik need on autistlike laste sagedased probleemid.
Uuring näitas, et nabaväädivere tüvirakkude siirdamisest on autismi ravis suurt kasu. Lisaks võimaldasid tulemused alustada 2019. aasta veebruaris uut uuringut, mille eesmärgiks oli välja selgitada, kas varem tuvastatud tulemused olid seotud muutustega aju struktuuris või mitte.
VÄIKESE GAGE’I TERVENEMISE LUGU
Gage’l ilmnesid esimesed märgid, et poisiga pole kõik päris korras, kuuekuuselt. Tema roomamine oli asümmetriline ning ta ei loonud silmsidet. Kaheaastaselt ei lausunud ta endiselt mitte ühtegi sõna ja suhtles sotsiaalselt nagu kuuekuune beebi. Gage’l diagnoositi autismispektri häire 2. aste, mis tähendab, et laps vajas olulist tuge.
Gage ema Renee sai teada tüvirakuteraapiast ning püüdis saada lapse Duke’i ülikooli kliinilise uuringu gruppi. Selleks pidid lapsel olema säilitatud oma nabaväädivere tüvirakud. Gage’il olid need küll olemas, kuid mikrobiaalne test näitas, et neid pole võimalik uuringu jaoks kasutada. Renee hakkas otsima kliinikuid, mis ravivad autismi mesenhümaalsete tüvirakkudega.
Gage sai esimese tüvirakuteraapia oma kolmanda sünnipäeva eel. Kuni kolmeaastaseks saamiseni ei rääkinud poiss sõnagi, kuid peale esimest ravikorda hakkas tema sõnavarasse iga päev lisanduma uusi sõnu. Kokku sai Gage viis korda ravi nabaväädikoe tüvirakkudega ning on nüüd, 5aastaselt, nii jutukas, et ei saa rääkimist pidamagi.
Gage ema Renee on ravi tulemustega väga rahul. Kui temalt küsiti, milliseid teadmisi ja nõuandeid on tal teistele autistlike laste vanematele, möönis ta, et ravi tüvirakkudega on eksperimentaalne ja ei pruugi alati õnnestuda. Samas arvas ta, et kui seda mitte proovida, siis ei saa kunagi teada, kas ravi toimib või mitte.
TEADMISEKS PEREKONDADELE
Tüvirakkude kasutamine autismi ravina on siiani kliiniliste uuringute faasis. Sellest hoolimata sillutavad positiivsete tulemustega uuringud teed sellele, et tüvirakuravist võiks juba lähitulevikus kujuneda standardravi. See aga tähendab, et kuigi praegu pole veel piisavalt avaldatud andmeid, mille põhjal oleks võimalik väita, et tüvirakkude siirdamine on tulevikus autismi peamine ravimeetod, on tänu senistele edusammudele põhjust optimismiks.
Senised arengud on üks põhjustest, miks üha rohkem lapsevanemaid otsustab hoiustada oma vastsündinu nabaväädikoe ja -vere. Tüvirakkude säilitamine muudab võimalikuks tüvirakuravi võimaluste kasutamise tulevikus ning need võimalused võivad olla oluliselt ulatuslikumad, kui keegi tänasel päeval arvata oskaks.